Maladies rares : l’OMS prépare un plan d’action mondial pour renforcer l’équité et l’accès aux soins

Les maladies rares constituent un enjeu de santé publique qui concerne des millions de personnes à travers le monde. Souvent complexes, elles peuvent toucher plusieurs groupes d’organes, entraîner des handicaps et, dans certains cas, être associées à une mortalité prématurée.

Face à ces difficultés, l’Organisation mondiale de la Santé (OMS) prépare un nouveau cadre international destiné à améliorer la réponse apportée aux personnes vivant avec une maladie rare.

Dans une mise à jour publiée le 31 août 2026, l’OMS présente les prochaines étapes du processus d’élaboration d’un plan d’action mondial de dix ans sur les maladies rares.

Un parcours de soins souvent difficile

Pour de nombreuses personnes vivant avec une maladie rare, le parcours médical peut être particulièrement complexe.

L’OMS souligne plusieurs difficultés auxquelles les patients peuvent être confrontés, notamment les retards de diagnostic, les soins fragmentés et l’accès limité à des interventions efficaces.

À ces obstacles médicaux peuvent s’ajouter des difficultés financières, ainsi que la stigmatisation et l’exclusion sociale.

Ces différents facteurs peuvent considérablement affecter la vie quotidienne des personnes concernées et de leurs familles.

Une priorité mondiale pour l’équité et l’inclusion

La préparation de ce nouveau plan d’action fait suite à la résolution WHA78.11, adoptée par l’Assemblée mondiale de la Santé en 2025 et intitulée « Maladies rares : une priorité mondiale de santé pour l’équité et l’inclusion ».

Cette résolution demande au Directeur général de l’OMS d’élaborer, en consultation avec les États membres et les parties prenantes concernées, un plan d’action mondial complet sur dix ans.

Le futur document devra notamment comporter des objectifs stratégiques, des cibles mondiales ainsi qu’un cadre permettant de suivre les progrès réalisés et de renforcer la responsabilité des différents acteurs.

Une préparation basée sur la consultation

L’OMS prévoit un processus de consultation progressif avant la présentation du plan définitif.

Dans un premier temps, les États membres seront informés du processus d’élaboration du plan d’action mondial.

L’OMS prévoit ensuite de publier, au dernier trimestre de 2026, un document de discussion consacré au futur plan.

Les États membres, les agences des Nations unies ainsi que les acteurs non étatiques concernés seront invités à transmettre leurs contributions.

Une attention particulière sera accordée aux organisations représentant les personnes ayant une expérience directe des maladies rares.

Une place importante pour les patients et leurs familles

L’un des aspects importants du processus est la participation des personnes directement concernées.

L’OMS prévoit notamment d'associer aux consultations les personnes vivant avec des maladies rares, leurs aidants et leurs familles.

Cette approche doit permettre de prendre en compte les réalités vécues par les patients lors de l’élaboration du futur plan d’action.

La participation des personnes concernées est particulièrement importante lorsqu'il s'agit de répondre à des problèmes tels que les retards de diagnostic, les difficultés d'accès aux soins, les conséquences financières ou encore la stigmatisation.

Première version prévue en 2027

Après la consultation sur le document de discussion, l’OMS prévoit d’élaborer une première version du plan d’action mondial au début de l’année 2027.

Cette première version fera ensuite l’objet de consultations informelles, notamment sous la forme de consultations en ligne et virtuelles.

Les États membres, les agences des Nations unies et les autres acteurs concernés pourront alors formuler leurs observations.

Les commentaires recueillis seront ensuite consolidés et publiés en ligne.

Une nouvelle version sera préparée avant 2028

Les résultats de ces consultations serviront à préparer une version révisée du plan.

Cette version devra être soumise à l’examen du Conseil exécutif de l’OMS en 2028, lors de sa 162e session.

L’objectif final est de permettre l’examen du plan d’action mondial par la 81e Assemblée mondiale de la Santé en mai 2028.

Le processus s’étendra donc sur plusieurs années, avec plusieurs étapes de consultation avant l’adoption éventuelle du cadre mondial.

Pourquoi ce plan est important

La préparation de ce plan d’action mondial traduit la volonté de faire des maladies rares une question davantage intégrée aux politiques internationales de santé.

Pour les personnes concernées, les enjeux sont multiples : parvenir plus rapidement à un diagnostic, améliorer la continuité des soins, faciliter l’accès aux interventions efficaces et réduire les conséquences sociales et financières liées à la maladie.

L’OMS met également en avant les questions d’équité et d’inclusion, deux dimensions essentielles pour éviter que les personnes vivant avec une maladie rare soient laissées en marge des systèmes de santé.

Une démarche qui s’inscrit dans la durée

L’élaboration d’un plan mondial ne constitue pas une réponse immédiate à toutes les difficultés rencontrées par les patients.

Il s’agit plutôt de construire progressivement une stratégie internationale commune, avec des objectifs, des cibles et un mécanisme de suivi.

Le calendrier présenté par l’OMS montre ainsi que le processus reposera sur plusieurs phases : information, consultation, rédaction, révision et examen par les instances dirigeantes de l’organisation.

La prochaine étape attendue fin 2026

La prochaine échéance importante sera la publication du document de discussion au dernier trimestre de 2026.

Cette étape permettra aux États membres et aux différentes parties prenantes de contribuer plus concrètement au contenu du futur plan d’action mondial.

Les contributions des personnes vivant avec une maladie rare et de leurs familles seront également importantes pour que le futur cadre international reflète les réalités du terrain.

Avec la préparation de ce plan d’action mondial sur les maladies rares, l’OMS ouvre un nouveau processus destiné à renforcer la réponse internationale face à des pathologies souvent complexes et difficiles à prendre en charge.

Le projet repose sur une approche fondée sur la consultation, l’équité et l’inclusion, avec une participation annoncée des États membres, des organisations internationales, des acteurs concernés et des personnes directement touchées par les maladies rares.

La publication du document de discussion prévue au dernier trimestre 2026 constituera la prochaine étape majeure de ce processus.

À terme, le projet doit aboutir à un plan mondial de dix ans qui sera soumis à l’examen de l’OMS en 2028.

Source principale : Organisation mondiale de la Santé (OMS), « Global action plan on rare diseases – process and next steps », 31 août 2026.

Document de référence : résolution WHA78.11 (2025), « Rare diseases: a global health priority for equity and inclusion ».